25 апреля в 10:00 в Общественной палате РФ (Миусская пл., д. 7) пройдет круглый стол «Повышение оперативности поставок лекарственного препарата для детей с заболеванием “нейрональный цероидный липофусциноз 2-го типа”».

Организаторы – Комиссия ОП РФ по вопросам социального партнерства, попечения и развитию инклюзивных практик совместно с фондом поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями, «Круг добра».

Модератор – председатель Комиссии ОП РФ, председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко.

Эксперты подчеркивают, что нейрональный цероидный липофусциноз 2-го типа (НЦЛ-2, или болезнь Баттена) – одно из 92 заболеваний, включенных в перечень фонда «Круга добра». Это группа наследственных нейродегенеративных заболеваний, характеризующихся возраст-зависимым дебютом, прогрессирующей миоклонической эпилепсией, зрительными нарушениями, прогрессирующими интеллектуальными и двигательными расстройствами.

Особенность заболевания состоит в том, что до двух лет оно может не проявляться. Однако после появления первых симптомов, судорог у детей катастрофически быстро нарушаются координация, речь, зрение. Без патогенетической терапии они уже к семи-восьми годам имеют тяжелую инвалидность, а к 10–12 умирают.

У фонда «Круг добра» 37 подопечных с НЦЛ-2. По назначению врачей все они бесплатно получают незарегистрированный лекарственный препарат «Церлипоназа альфа».

Участники совещания обсудят механизм повышения оперативности поставок и меры по сокращению сроков начала терапии лекарственным препаратом «Церлипоназа альфа» для тяжелобольных детей.