Для лечения наследственных и онкологических заболеваний в России будут использовать метод редактирования генома. Об этом, а также о других возможностях технологии редактирования генома в интервью корреспонденту Агентства городских новостей «Москва» Екатерине Хохловой рассказал проректор по научной работе Российского национального исследовательского медицинского университета им. Н.Пирогова, заведующий лабораторией клеточных технологий Научного центра акушерства, гинекологии и перинатологии им. академика В.Кулакова Денис Ребриков.

Екатерина Хохлова (Е.Х.): Денис Владимирович, мы давно знаем о существовании генетически модифицированных растений и животных, в самом ли деле российская наука готова перейти к генно-модифицированным людям?

Денис Ребриков (Д.Р.): Действительно, технологии изменения генов существуют более 30 лет. Их используют для создания ГМО в научных целях, в сельском хозяйстве и биотехнологии. Но до последнего времени эти подходы были крайне сложны в исполнении и недостаточно эффективны и безопасны для широкого применения в медицине. Техника генной инженерии в каком-то смысле похожа на работу портного. Чтобы изменить ген нам необходимо его разрезать, наложить «заплатку» на «испорченное» место и зашить. За последние несколько лет были открыты принципиально новые, очень точные «генетические ножницы». Теперь мы можем пришить «генетическую заплатку» в строго определенном месте генома, и это дает нам возможность вывести технологию в медицинскую плоскость.

Е.Х.: Ожидается, что применять модификацию генов на практике станет возможным уже в ближайшие два-три года, как будет применяться технология «генетических ножниц»?

Д.Р.: Когда метод придет в медицину, его можно будет использовать в двух направлениях. Во-первых, это исправление генетических нарушений в отдельных типах клеток и тканей пациента с наследственными или приобретенными, как в случае с онкологией, мутациями. Мы можем прицельно исправлять гены в тех органах, где это необходимо. Например, у пациентов с серповидноклеточной анемией из-за нарушения одного из генов формируются эритроциты неправильной формы. Можно починить этот ген в клетках, из которых образуются клетки крови, и эритроциты станут нормальными. Другой пример - миодистрофии, наследственные заболевания, при которых из-за нарушения, опять же, всего одного гена, у ребенка неправильно развиваются мышечные волокна. Если исправить этот ген хотя бы в части мышечных клеток, мышцы начнут работать нормально. Когда такие подходы выйдут на клиническое применение, они позволят для детей, родившихся с наследственным заболеванием, исправлять нарушения в определенных типах клеток.

Второе направление - так называемая фетальная терапия, когда мы исправляем нарушение в единственной клетке (зиготе), из которой разовьется целый человек. В таком случае мы можем изменить ген сразу во всех клетках нового организма. Редактирование генома на уровне зиготы целесообразно применять в тех случаях, когда заранее известно, что у данной пары родителей из-за плохого сочетания их генов в принципе не может родиться здоровый ребенок. Хотя это довольно редкая ситуация. В большинстве случаев мы можем вовсе обойтись без исправления генов, просто выбрав здорового эмбриона в ходе процедуры ЭКО.

Е.Х.: Есть основание полагать, что нас ждут поколения идеальных, с точки зрения здоровья, людей?

Д.Р.: По статистике, примерно один ребенок на 100 новорожденных несет тяжелое наследственное заболевание. Сегодня у врачей есть широкий набор инструментов, позволяющий создать в стране систему контроля за не допуском в следующее поколение плохих вариантов генов. И здесь нельзя проводить параллели с евгеникой (учение о селекции применительно к человеку - прим. Агентства «Москва») в трактовке Ф.Гальтона (создатель основных положений науки евгеники - прим. Агентства «Москва) и его последователей. В такой системе нет нарушения существующих морально-этических норм, поскольку нет никаких ограничений на размножение. Дело в том, что у каждой пары родителей может родиться гигантское разнообразие - триллионы генетически разных детей, часть из которых могут нести наследственное заболевание. Современные генетические технологии позволяют из этого многообразия в ходе процедуры ЭКО выбрать эмбрион без наследственного заболевания. Это называют предимплантационной диагностикой. И мы не говорим здесь о редактировании генома. В 99% всех сложных случаев мы можем выбрать здоровый эмбрион из существующих вариантов, нам даже не придется чинить гены.

Е.Х.: Может ли технология модификации генов быть применена в борьбе с вирусными заболеваниями?

Д.Р.: Да, еще одно применение геномного редактирования - это антивирусная терапия, в частности, терапия ВИЧ. Вирус использует белок на поверхности клетки как док-станцию для прикрепления. Причем механизм взаимодействия очень точен и если адаптер не подходит, вирус не присоединяется и не проникает в клетку. В любой популяции есть люди, у которых этот адаптер немного другой, мутантный. Такие люди генетически защищены от ВИЧ, в России их около 1%. Мы можем использовать этот факт и у ВИЧ-инфицированного человека сменить обычный клеточный адаптер на мутантный. Для этого у пациента берут часть клеток крови, в лаборатории в этих клетках меняют структуру адаптера на тот, который не годится для вируса. Возвращаясь в организм эти, устойчивые к вирусу клетки, делятся, их становится все больше, в то время как вирус убивает оригинальные клетки, и через время у человека большая часть иммунной системы становится устойчивой к вирусу. Уже в течение двух-трех лет мы сможем видеть первые такие примеры, выходящие на клиническое применение.